Desde hace tiempo se alberga la esperanza de curar enfermedades genéticas sustituyendo los genes defectuosos por genes normales. En la actualidad, las técnicas del ADN recombinante posibilitan la búsqueda de métodos para transferir genes biológicamente activos a pacientes afectados por anomalías genéticas; estos métodos reciben el nombre de terapia génica.
- Problemas relativos a la terapia génica
Se plantea al respecto, sin embargo, un gran número de problemas, entre ellos de orden moral. El gen responsable de la enfermedad ha de clonarse e insertarse en un vector que resulte seguro por lo que se refiere a su transferencia a las células del paciente. Además, es preciso determinar si el gen en cuestión ha de expresarse en el mismo tejido afectado, o si es posible introducir también, en otras partes del cuerpo, células manipuladas que liberen el producto proteico ausente. Las primeras tentativas clínicas de terapia génica e realizaron en 1990, en individuos afectados por una enfermedad genética llamada inmunodeficiencia combinada grave o ADA, que consiste en la carencia de la enzima adenosina desaminasa.
- La terapia génica se lleva a cabo en células somáticas
La terapia génica sólo se realiza sobre células somáticas y no sobre células germinales que se transmiten a la descendencia. La manipulación de células somáticas puede emplearse para curar a individuos que estén ya afectados por una enfermedad genética grave, con el resultado de que la modificación genética queda limitada al paciente y no puede transmitirse a su progenie.
En cambio, la terapia génica practicada sobre células marginales es materia controvertida, ya que la modificación producida se transmite después a toda la descendencia.
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